El viernes 23 de octubre recibirán en Oviedo el Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica 2015 Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna por su trabajo conjunto sobre una técnica de edición del genoma, basada
en las secuencias denominadas CRISPR (repeticiones palindrómicas cortas
agrupadas y regularmente espaciadas, por sus siglas en inglés). El
sistema CRISPR-Cas es un mecanismo de defensa frente a los virus, en
arqueas y bacterias, que se basan en matrices de repetición de ADN (los
elementos CRISPR) que funcionan en asociación con las nucleasas Cas. Los
equipos liderados por Charpentier –en Suecia– y Doudna –en Estados
Unidos– habían estado investigando por separado estas proteínas Cas,
asociadas a las secuencias CRISPR. En 2012 publicaron un artículo
conjunto en Science –Premio Príncipe de Asturias de Comunicación y
Humanidades 2007–, en el que demostraron que la enzima Cas 9 de
streptococus pyogenes es capaz de realizar cortes en la cadena doble del
ADN y en sitios específicos con enorme precisión empleando una
secuencia del ARN que contiene una combinación de repetidores y
espaciadores y que sirve de guía a la proteína Cas. Esta tecnología de
edición genómica, que ha sido ampliada y mejorada, ha causado una
revolución en el campo de la biología molecular, en el que numerosos
investigadores están aplicando este método para introducir sutiles
modificaciones al genoma en loci específicamente elegidos de una amplia
variedad de células y tipos celulares. En definitiva, permite inactivar o
modificar los genes con una precisión y facilidad nunca lograda
anteriormente, lo que ha abierto una amplia gama de posibilidades en los
campos de la biología y la medicina. Esta técnica ya ha sido aplicada
en laboratorio a células humanas y se ha demostrado en ratones que puede
utilizarse para subsanar defectos genéticos. El potencial de utilizar
este método como herramienta en terapia génica en humanos es inmediato.
Por sus trabajos, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna han recibido,
entre otros reconocimientos, el Paul Janssen Award for Biomedical
Research (EE.UU., 2014), el Breakthrough Prize in Life Sciences (EE.UU.,
2015) y el International Society for Transgenic Technologies Prize que
les será entregado en marzo de 2016 en Praga (República Checa). La
revista Time las incluyó en la lista de las 100 personas más influyentes
del mundo de 2015.
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